» » Генная терапия может помочь предотвратить потерю зрения из-за генетического заболевания

Генная терапия может помочь предотвратить потерю зрения из-за генетического заболевания

Генная терапия может помочь предотвратить потерю зрения из-за генетического заболевания

Исследователи из Ирландии разработали новый метод генной терапии, который может спасти зрение пациентов с генетическим заболеванием, которое может привести к слепоте.

Состояние, известное как доминантная атрофия зрительного нерва (DOA), в настоящее время не имеет профилактических или лечебных средств, но в тестах на мышах и человеческих клетках команда ученых смогла замедлить прогрессирование заболевания.

Унаследованное состояние, DOA обычно проявляет свои первые симптомы в детстве, когда зрительные нервы пациентов начинают разрушаться. Это приводит к некоторой потере зрения и проблемам с восприятием цвета, а некоторые пациенты со временем полностью ослепнут.

Одна из основных причин заболевания была определена как мутация в гене OPA1. Этот ген кодирует белок, который поддерживает функцию митохондрий – структур, производящих энергию в клетках. Без белка OPA1 митохондриальная сеть нарушается, и их функция ослабевает. Таким образом, страдает не только зрение – у многих пациентов с DOA возникают другие нервные проблемы.

Новое исследование описывает генную терапию, которая потенциально может лечить DOA. Ученые упаковали мРНК гена OPA1 в безвредный вирус, который будет действовать как средство доставки терапии к намеченной цели.

Этот метод был протестирован на мышах, у которых были дисфункциональные митохондрии, и у которых начиналась дегенерация ганглиозных клеток сетчатки. Лечение помогло улучшить функцию пораженных митохондрий и предотвратить повреждение клеток. Это, в свою очередь, защищало пространственное зрение животных.

Исследователи также обнаружили, что в тестах на человеческих клетках в культуре, полученных от пациентов с DOA, этот метод, по-видимому, улучшил функцию митохондрий. Это вселяет надежду, что генная терапия может также стать возможным лечением других родственных заболеваний, а также DOA.

«Мутации OPA1 участвуют в DOA, и поэтому этот терапевтический подход на основе OPA1 имеет отношение к DOA», – говорит Джейн Фаррар, соавтор исследования. «Однако дисфункция митохондрий связана со многими неврологическими расстройствами, которые в совокупности затрагивают миллионы людей во всем мире. Мы думаем, что у этого типа терапевтической стратегии, направленной на митохондриальную дисфункцию, есть большой потенциал, чтобы принести пользу и, таким образом, оказать благотворное влияние на общество».

Исследование было опубликовано в журнале Frontiers in Neuroscience.

28 ноябрь 2020 /
  • Не нравится
  • 0
  • Нравится

Похожие новости

Сделан многообещающий шаг вперед в лечении глаукомы

Глаукома является основной причиной необратимой слепоты, поскольку нерв, соединяющий мозг и глаз, подвергается постоянному повреждению

Ученые выяснили, как кишечные бактерии могут защитить от радиации

Известно, что лучевая терапия - это агрессивно токсичный метод лечения рака. Заболевани

Наномедицина: как действуют лекарства от радиации

Опасность радиации — в высокой проникающей способности очень маленьких частиц больших энергий в живые ткани, поэтому ученые борются с ее последствиями «нанооружием».

Предложен новый механизм наследования митохондриальной ДНК от отца

Полтора года назад вышла статья с описанием троих пациентов, в чьих клетках обнаружилась митохондриальная ДНК, полученная по отцовской линии. Предполагалось, что митохондрии каким-то образом

Дату смерти можно установить в детстве

В новом исследовании Национального института биологических наук в Пекине (Китай) открывается возможность по всплескам активности в энергопроизводящих митохондриях прогнозировать продолжительность
Комментарии

НАПИСАТЬ КОММЕНТАРИЙ

Ваше Имя:
Ваш E-Mail:
Код:
Кликните на изображение чтобы обновить код, если он неразборчив
Введите код:
Популярные новости
Удивительные животные из воздушных шаров японского художника Масаеси МацумотоУченый Роберт Ланца объяснил, почему смерти не существуетИстория эволюции электромобилейКак Репин Айвазовскому Пушкина нарисовать помогНевероятно реалистичная скульптура «Путешественник»Это самые быстрые серийные мотоциклы в миреМодель тороидальной Вселенной хорошо объясняет спектр флуктуаций реликтового излученияНа севере Аравийского полуострова найдены пять сменяющих друг друга палеолитических культур