» » Экспериментальный препарат для лечения БАС демонстрирует многообещающий потенциал

Экспериментальный препарат для лечения БАС демонстрирует многообещающий потенциал

Экспериментальный препарат для лечения БАС демонстрирует многообещающий потенциал

Экспериментальный препарат для лечения бокового амиотрофического склероза* (БАС) демонстрирует многообещающий потенциал, как в замедлении прогрессирования этого нейродегенеративного заболевания, так и в продлении выживаемости пациентов.

Фаза 2 испытаний на людях завершена, и Amylyx Pharmaceuticals, компания, разрабатывающая лекарство, заявляет, что она работает с регулирующими органами над шагами, необходимыми для вывода препарата на рынок перед испытанием фазы 3.

AMX0035 – это экспериментальный совместный состав двух отдельных лекарств: фенилбутирата натрия и таурурсодиола. Композиция разработана для замедления и, возможно, предотвращения нейродегенерации, связанной с дисфункцией двигательных нейронов.

В течение последних нескольких лет AMX0035 тестировался в фазе 2 испытания на 137 пациентах. Первичные результаты исследования были опубликованы в Медицинском журнале Новой Англии в начале сентября. Эти результаты показали, что после 24-недельного курса лечения препарат дает «клинически значимый и статистически значимый» эффект.

В конце первоначального 24-недельного плацебо-контролируемого исследования всем участникам была предложена возможность принять участие в открытом последующем наблюдении для изучения влияния препарата на долгосрочную выживаемость. Подавляющее большинство когорты согласились принять участие.

Три года спустя новое исследование показало, что у тех субъектов, которые изначально были рандомизированы в группу AMX0035, риск смерти был на 44% ниже, чем у субъектов, изначально принимавших плацебо. Это равносильно тем, что исходные участники AMX0035 жили в среднем на шесть с половиной месяцев дольше, чем группа плацебо.

«Это одно из первых исследований, которое продемонстрировало влияние как на функцию, так и на выживаемость», – говорит старший автор Мерит Кудкович. «Мы надеемся, что это только начало многих новых методов лечения БАС».

Экспериментальный препарат оказался относительно безопасным в испытании с равным количеством побочных эффектов, зарегистрированных как в активной группе, так и в группе плацебо.

Традиционно на этом этапе новый препарат переходит в более крупную фазу 3 испытаний на людях, подтверждая эти результаты в более широкой и разнообразной когорте. Однако следующий этап потребует значительных затрат времени и денег, а это означает, что в лучшем случае препарат не будет доступен общественности еще несколько лет.

Ассоциация ALS, софинансирующая исследование AMX0035 Phase 2, недавно подала публичную петицию, призывающую Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) сделать препарат в срочном порядке доступным для пациентов с ALS, отказавшись от обычных требований фазы 3.

«Учитывая большой размер выборки фазы 2, клинически значимое замедление прогрессирования заболевания и значительные доказательства того, что препарат безопасен, и мы в срочном порядке попросили сделать этот препарат доступным для всех людей живущих с БАС», – пишет ассоциация. «Люди с БАС не могут дождаться завершения исследования фазы 3, учитывая многообещающие результаты, полученные в фазе 2».

Хотя исследование фазы 3 для AMX0035 еще не объявлено, еще одно испытание фазы 2 для экспериментального препарата близится к завершению. В этом исследовании изучается безопасность и неврологический эффект AMX0035 на пациентов с болезнью Альцгеймера.

Новое исследование было опубликовано в журнале Muscle & Nerve.

*Боковой (латеральный) амиотрофический склероз (БАС; также известен как болезнь моторных нейронов) — прогрессирующее, неизлечимое дегенеративное заболевание центральной нервной системы, при котором происходит поражение как верхних (моторная кора головного мозга), так и нижних (передние рога спинного мозга и ядра черепных нервов) двигательных нейронов, что приводит к параличам и последующей атрофии мышц.

19 октябрь 2020 /
  • Не нравится
  • 0
  • Нравится

Похожие новости

Озвучена цена на американское лекарство против коронавируса

Американская биофармацевтическая компания Gilead Sciences объявила стоимость своего препарата от коронавируса. Общий курс лечения на 5 дней будет иметь ценник в 2340 долларов.

Обнаружен первый препарат, спасающий больных коронавирусом на ИВЛ

Спустя шесть месяцев после начала пандемии COVID-19, унесшей более 450 тысяч жизней во всем мире, исследователи из Великобритании утверждают, что обнаружили препарат, который является первым

Возможно, в США нашли лекарство от коронавируса

Похоже, у нас первые хорошие новости за последние несколько месяцев! Возможно, ученые из США нашли лекарство, блокирующее вирус – ремдесевир. На данный момент антивирусный препарат проходит

"Колхицин"- лекарство от подагры

"Колхицин" является одним из самых популярных препаратов для лечения подагры. Препарат произведен на основе лекарственных трав, но наличие в составе лекарственного средства алкалоидов, может привести

Что такое Сапонит

Сегодня часть мужской половины страдают эректильной дисфункцией или по- другому, импотенцией. Возникает данный недуг по многим причинам. Однако большая часть мужчин, не может себя заставить

Долголетие мужчины в его руках

В настоящее время многие мужчины среднего и пожилого возраста подвергаются такому заболеванию, как простатит.
Комментарии

НАПИСАТЬ КОММЕНТАРИЙ

Ваше Имя:
Ваш E-Mail:
Код:
Кликните на изображение чтобы обновить код, если он неразборчив
Введите код:
Популярные новости
Совпадения с разницей в сто лет: Авраам Линкольн и Джон КеннедиКак Чайковский у царя 3000 рублей взаймы взялШевалье-девицаНемного «умной одежды»Персонажи классического искусства в современных реалияхКак появилось выражение «остаться с носом»?Психолог Джон Готтман о секрете удачных отношенийО короле, шампанском и учёных