» » Создана генная терапия для лечения невропатии Лебера

Создана генная терапия для лечения невропатии Лебера

Создана генная терапия для лечения невропатии Лебера

Один из способов, которым ученые надеются предложить более эффективное лечение потери зрения, – это генная терапия, при которой тщательно отобранный генетический материал вводится в глаза для устранения мутаций. Исследователи были удивлены эффективностью экспериментальной формы этого лечения, которая включала инъекцию в одно глазное яблоко, но улучшала зрение на обоих.

Генная терапия может лечить все виды заболеваний, от рака до диабета, ожирения и повреждения спинного мозга. Одна из областей, в которой мы наблюдаем действительно захватывающий прогресс, – это наследственная потеря зрения, с исследованиями, демонстрирующими потенциал генной терапии для лечения дальтонизма, прогрессирующих заболеваний сетчатки и глаукомы.

Это последнее исследование было проведено учеными из Кембриджского университета, Университета Питтсбурга и Парижского Института зрения и посвящено форме наследственной потери зрения, называемой наследственной оптической невропатией Лебера (LHON). Она поражает примерно одного человека из 30 000 и обычно возникает у молодых людей в возрасте от 20 до 30 лет, разрушая ганглиозные клетки сетчатки и, в свою очередь, зрительный нерв.

Как только это заболевание закрепится, зрение может ухудшиться до такой степени, что человек будет считаться слепым всего через несколько недель, а выздоровление наступает менее чем в 20 процентах случаев.

Большинство пациентов страдают той же мутацией, которая влияет на ген MT-ND4, поэтому исследователи надеялись, что эта мутация будет нацелена на улучшение результатов лечения больных LHON. Они опробовали свою генную терапию в рамках исследования с участием 37 пациентов, потерявших зрение в течение предшествующих шести – 12 месяцев. Это означало инъекцию вирусного вектора, упакованного с модифицированной комплементарной ДНК, называемой rAAV2 / 2-ND4, в полость стекловидного тела на задней стороне только одного глаза, с фиктивным лечением, вводимым в другой глаз.

«Мы ожидали, что зрение улучшится в глазах, обработанных только вектором генной терапии», – говорит автор исследования доктор Ю-Вай-Ман. «Довольно неожиданно для 78 процентов пациентов в испытании оба глаза улучшились по той же траектории в течение двух лет наблюдения».

Чтобы выяснить причины этого неожиданного результата, команда исследователей изучила эффекты генной терапии у макак, у которых система зрения схожа с нашей. Это позволило им проанализировать ткани из разных частей глаза, чтобы увидеть, как распространилась ДНК вирусного вектора. Это свидетельствовало о «межглазной диффузии», когда ДНК вирусного вектора обнаруживалась в сетчатке, зрительном нерве и переднем сегменте необработанного глаза.

«Как человек, лечащий этих молодых пациентов, я очень разочарован отсутствием эффективных методов лечения», – говорит доктор Сахель из Университета Питтсбурга. «Такие пациенты быстро теряют зрение – в течение от нескольких недель до пары месяцев. Наше исследование дает большие надежды на лечение этой болезни, вызывающей слепоту у молодых людей».

Исследование было опубликовано в журнале Science Translational Medicine.

11 декабрь 2020 /
  • Не нравится
  • 0
  • Нравится

Похожие новости

Обучение баночному массажу

Вакуумная терапия, или лечение банками, - улучшает кровообращение, оказывает противозастойное и обезболивающее действие, устраняет факторы, вызывающие в организме болезни «ветра и холода».

Лишь бы ничего не делать… Скоро можно будет похудеть за счет генной терапии.

Сейчас в мире присутствует ярко выраженный культ тела. Это не так плохо, и когда тебя окружают красивые люди — это всегда приятно. Тем более самому хочется тянуться к ним и от этого наш мир

Лечение алкогольной зависимости

В большинстве случаев потребление высоких доз алкоголя зависимыми людьми связано с психическим и соматическим принуждением. Обычно это не зависит от их воли, но все же есть возможность остановить

5 мифов о зрении

Миф № 1 «Если вы сидите очень близко к телевизору, вы вредите зрению» Подтверждений тому, что сидя близко к телевизору человек портит зрение, нет. Сидит, где вам удобнее всего сидеть. Глаза могут

Робот в глазу для профилактики слепоты

Ученые Института робототехники и интеллектуальных систем (Цюрих, Швейцария) создали крошечного робота для имплантации в глаз.

Интересные факты о глазах

Моряки в древности думали, что нося золотые серьги они таким образом улучшают зрение.
Комментарии

НАПИСАТЬ КОММЕНТАРИЙ

Ваше Имя:
Ваш E-Mail:
Код:
Кликните на изображение чтобы обновить код, если он неразборчив
Введите код:
Популярные новости
Жизнь на Земле появилась благодаря счастливой случайностиКоронавирус мутировал и стал заразнее. Что еще известно ученым?Для великого художника даже самая мелкая деталь имеет значениеМайор на фейсконтролеСамый длинный в мире стеклянный мостБоль вместо умаИз-за чего румынская пещера Мовиле считается ядовитой?Сверчки поют в мегафон